马拉松制药DMD新药上市在跑马拉松?

发布时间:2019-08-29   来源:未知    
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马拉松制药DMD新药上市在跑马拉松?

 

地夫考特往常的花费和马拉松制药对于Emflaza的报价形成了强烈的对比。为此,参议员Bernie Sanders和Elijah Cummings写信给马拉松制药,希望他们就89000美元的报价给出一个解释,并指出Emflaza并不是一个全新的药物。自2005年以来,美国DMD患者就开始将该药物作为常规的治疗手段之一。他们怀疑马拉松制药正在滥用美国的孤儿药计划。他们表示该计划给予公司七年的市场独家权,鼓励其研究罕见疾病的新治疗方法,而不是将一个发现几十年的老药的市场独家权授予马拉松制药这样的公司,使其谋取暴利。

 

马拉松制药对该信进行了公开回应,其表示他们开发该药物,是为了帮助更多的美国患者使用此药。马拉松制药的CEOJeff Aronin表示,FDA批准Emflaza之前,美国的DMD患者购买该药并不方便,依赖于进口。而且该药用于治疗DMD的剂量以及副作用在之前并不明朗,现在马拉松制药可以将这些信息提供给美国的医生。

 

马拉松制药表示其将和DMD组织的负责人沟通该药的上市计划,并且表示Emflaza上市之后,患者依旧可以选择通过其他途径购买地夫考特。

 

在公开信中,马拉松制药也对“天价”做出了解释。其表示价格中包含了四个后续的临床试验的投入,以及FDA要求的上市后调查的投入。收入的部分也将用于支持公司后续的研发。

 

但是此时马拉松制药还是决定推迟该药在美国的上市时间。

图说天下

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